为“让癌症不再是绝症”——一名学生创业者的十年求索

大家好！我们先来看一组来自世界卫生组织的、沉甸甸的数据：2022年，全球新增癌症病例约2000万，死亡人数高达970万；其中，我们国家新增癌症病例约482万，死亡人数约257万。目前全球人口约81.4亿，中国人口约14亿。这意味着，中国以全球17.2%的人口，贡献了全球24.1%的癌症新增病例和26.5%的癌症死亡人数。换算一下，平均每天有超过1.32万中国人被确诊癌症，有超过7000人因癌症死亡；平均到每分钟，就有9.2人被确诊，4.9人因此失去生命！随着中国人口老龄化的加剧，这些数字无疑还将继续攀升。

相信很多同学都看过这几部电影：《我不是药神》《滚蛋吧肿瘤君》《送你一朵小红花》。它们分别讲述了白血病、淋巴瘤和脑癌患者与病魔抗争、寻求生机的故事。遗憾的是，剧情结局并非我们所愿，主角最终都因癌离世。但这些电影深刻触动了社会，也让更多人开始关注癌症和这个庞大的患者群体。

即使在医学科技取得巨大进步的今天，绝大多数的癌症晚期五年生存率仍然不足5%，足以让任何人闻之色变。癌症，依然牢牢占据着全球第二大致死疾病的“宝座”，是人类健康面临的重大挑战。

然而，同学们！如果我现在告诉你们，人类对抗了几千年、被视为“绝症”代名词的癌症，在不远的未来，有机会可能像感冒一样被一针治愈？甚至瘫痪的病人，也有机会重新站立行走？这依靠什么技术实现？目前看，最有希望的就是：基因细胞治疗（Gene and Cell Therapy, CGT）！

什么是基因细胞治疗？我们分而言之：

首先是基因治疗：原理是进行“人体代码修复”。就像电脑程序出错一样，利用CRISPR等基因编辑工具，精准修正导致疾病的错误基因。

其次是细胞治疗：原理则是“升级人体免疫军队”。最具代表性的就是CAR-T治疗（嵌合抗原受体T细胞免疫治疗）。其过程是：提取患者自身的免疫T细胞，在体外通过基因工程技术，为其安装一个能识别癌细胞的“GPS导航装置”（即CAR），将其改造成“超级战士”——CAR-T细胞。这些改造后的细胞回输到患者体内后，就能精准识别、锁定并强力杀灭癌细胞。

鉴于基因细胞治疗在癌症、罕见病、遗传病等重大疾病治疗中展现出的创新性和颠覆性潜力，全球包括中国的药品监管机构都将其纳入先进治疗产品（ATMP）的范畴，为的是加速其审评和上市进程。

我是何霆，一名80后，从学生时代就从事晚期癌症治疗基因细胞新技术研究的创业者。今天，我站在北大的讲台上，与大家分享我们从实验室走向产业一线的十年历程，内心充满敬畏。这不是一个商业成功故事，而是一群理想主义者，用十年时间，将论文中的基因细胞药物技术转化为救命药物的真实历程。

2009年，我从厦门大学生物系保送到清华大学攻读博士学位，在癌症生物学实验室专注于肿瘤转移机制和理论的研究。那时的日常是养细胞、做实验、写论文，我的人生轨迹规划，似乎就是“本硕博毕业-出国深造-回国任教”。

但是，人生总是充满意外与转折点。2015年，在我即将博士毕业的前夕，我和另外两位同学，做出了一个改变我们人生轨迹的决定：放弃了大多数生物学博士会选择的“科研之路”，怀揣着“让癌症不再是绝症”的梦想，创立了一家名为“艺妙神州”的基因细胞药物技术公司。我们专注于以CAR-T为代表的基因细胞药物技术研究，目标是为中国乃至全球的癌症患者带来生命的希望。我们深知，前方困难重重！但内心有一个声音异常坚定：要做一件能够真正改变一些癌症疾病治疗现状、改变一些人生命轨迹的事情。

要理解我们的选择，需要了解基因细胞治疗的发展，特别是CAR-T的崛起。这项技术概念起源于20世纪70年代的美国，并在后续几十年中不断优化成熟。而让CAR-T技术真正轰动全球的，是2012年发生的一个奇迹：一位患有急性淋巴细胞白血病的7岁美国女孩Emily，在经历了化疗、骨髓移植等所有常规治疗手段失败、疾病复发至晚期、濒临绝境之际，参加了由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院进行的CAR-T细胞疗法的临床试验。她成为了全球第一位接受CAR-T技术治疗白血病的儿童患者。CAR-T细胞回输后，Emily体内的癌细胞被神奇地清除了！她不久后康复出院。从2012年到2023年，每年的5月10日，成了她和世界约定的“无癌纪念日”。她每年都会在社交媒体发布一张照片，记录自己从病弱女孩到青春少女的蜕变。至今，Emily已无癌生存超过13年！

紧接着在2013年，我在全球顶尖的医学期刊《新英格兰医学杂志》上读到了关于CAR-T技术的文章，报道其在复发难治的急性淋巴细胞白血病临床试验中，完全缓解率竟超过了惊人的90%！同年，CAR-T技术被《科学》杂志评为“年度十大科学突破”之一，被誉为最有希望颠覆全球癌症治疗格局的技术，引发了全球学术界和产业界的巨大关注。

那时，我正在清华大学癌症生物学实验室攻读博士学位。我选择研究癌症的背后，有一个悲伤的故事：在我读大学期间，儿时最好的玩伴因淋巴癌不幸去世，让我深刻体会到“癌症”带来的绝望与无力，也促使我在读博时毅然选择了癌症研究方向。在此之前，我从未想过创业，一心只想埋头研究如何治疗乃至治愈癌症。虽然当时觉得“治愈癌症”的理想遥不可及，但Emily的故事和CAR-T展现的突破性疗效，像一道光照亮了我。我立刻开始深入调研，研读了该方向数十年的专利和文献，从对CAR-T一无所知，到确信其技术可行，再到深入研究后，我无比清晰地认识到：这项技术就是治愈癌症的真正希望！

不久，美国涌现出多家基因细胞药物初创企业，并显示出非常好的发展潜力。这让我更加坚定了信念：必须在我们国家将这项技术研发落地，造福中国的癌症患者，实现“治愈”癌症的理想！

当时，中国在这一领域的研究几乎是一片空白。我反复推演数据：如果这项技术能在中国落地，每年可拯救超过10万名血液肿瘤患者！这背后是十万个家庭的希望！于是，2015年，我们三个清华同学，带着满心的激情和期待，毅然放弃了海外留学的机会，在毕业之际，踏上了以CAR-T基因细胞药物对抗癌症的创业征程！

Emily成功治愈后，全球范围内围绕CAR-T的研究和临床试验如雨后春笋般展开。随着临床应用的深入，从急性淋巴细胞白血病，到非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多种血液系统恶性肿瘤，CAR-T都展现出了令人瞩目的疗效，显著提高了缓解率，延长了生存期，为众多曾被判“死刑”的患者带来了新生。

我们创业的这十年（2015-2025），是全球基因细胞药物飞速发展的十年，也是我们艺妙神州实现技术突破和里程碑式发展的十年。

2017年被称为“CAR-T治疗元年”：诺华的ymriah和吉利德的Yescarta相继在欧美获批上市，每一针售价分别高达47万和37万美元。至今，美国共批准了6款CAR-T药物上市，商业上取得了巨大成功。数据显示，2024年CAR-T药物全球销售额接近45亿美元，其中Yescarta单款产品销售额已超15亿美元，且过去几年增速高达60%-70%。

2021年是中国CAR-T商业化的元年：两款源自美国的CAR-T产品（复星凯特的奕凯达和药明巨诺的倍诺达）在中国获批上市，每针售价均超过120万元人民币。除了这两款引进产品，中国已成为全球CAR-T研发和临床最活跃的地区，至今也先后批准了6款国产自研的CAR-T产品上市。

面对海外技术的垄断与高壁垒，中国的新一代生物医药人没有选择跟随，而是坚持自主研发，从0到1突破核心“卡脖子”技术：我们成功开发了包括悬浮无血清慢病毒工艺、长效T细胞工艺等在内的数十项核心工艺技术；构建了一站式基因细胞药物研发和产业化平台；打造了丰富的产品管线：覆盖血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫疾病三大治疗领域，以及多款CAR-T产品。

这十年，我们成功获得了7项中国临床试验批件和1项美国临床试验批件。其中，进展最快的核心产品IM19（治疗晚期淋巴瘤）已于去年11月完成临床试验并提交上市申请获得受理，其临床有效率和安全性数据均优于海外同类竞品，有望在今年年底到明年初获批上市，成为在北京的诞生第一个CAR-T产品！

然而，CAR-T虽好，但是仍面临一些难题，其中两大核心挑战亟须解决：分别是治疗领域有限（主要局限于血液肿瘤）和高昂的治疗成本/复杂的生产工艺。

首先是如何拓展治疗领域——从血液瘤到实体瘤，再到自免疾病。

尽管在血液恶性肿瘤（白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）方面取得重要成果（全球已上市10多款相关药物），但在占所有癌症90%的“硬骨头”——实体瘤（如肺癌、胃癌、肝癌等）上，因肿瘤微环境的抑制，进展相对缓慢。为此，我们持续改进工艺，成功研发了用于治疗晚期肝癌和骨肉瘤靶向药物和用于治疗晚期胃癌和结直肠癌靶向药物。肝癌、胃癌、结直肠癌的治疗是全球恶性肿瘤治疗的重大难题，患者基数巨大，近20年药物治疗进展非常缓慢，大量患者的治疗需求得不到满足。这些产品目前均处于临床阶段，预计3-5年在中国获批上市，有望解决这些重大癌症疾病在临床治疗上巨大未满足的需求。

此外我们还进军自免疾病领域，研发治疗系统性红斑狼疮的CAR-T产品。由于这种疾病目前无法根治，需要长期服药，因此也被很多人称为“不死的癌症”。然而CAR-T却能通过清除患者体内的B细胞，抑制体内自身抗体的产生，缓解脏器中免疫复合物的沉积，并能够使机体重建正常的B细胞，进而缓解红斑狼疮症状，并维持长期疗效，为我国百万患者带来一针治愈的希望。

其次是如何解决“贵”与“慢”——创新工艺降低成本，普惠患者。

目前全球已批准50多款基因细胞治疗药物（用于癌症、罕见病等），它们占据了全球最贵药物榜单，定价动辄数百万美元。而其中美国CAR-T药物定价数十万美元，国产的也普遍在100万元人民币以上。高昂的价格和长达数周的制备时间，让绝大多数患者望而却步。

我们自主研发的突破性技术平台，旨在彻底解决这些问题：

InstanCART技术：只需2-3天即可完成CAR-T细胞制备（传统方法需数周），显著缩短等待时间。

异体通用型CAR-T技术：一次制备，可供百名患者使用，从根本上解决个体化定制难题，大幅降低生产成本。

In vivo CAR技术：无需体外复杂制备过程，直接在患者体内生成CAR-T细胞，是极具潜力的下一代技术。

这些技术不仅疗效和安全性优异，更重要的是能大幅降低成本，解决自体CAR-T定价高昂的问题。它们作为底层技术平台，理论上也能扩展应用于更多类型的恶性肿瘤，真正有望推动基因细胞药物走进寻常百姓家，让治愈的希望之光普照更多普通家庭！

正如航天人以星辰大海为征途，我们的星辰大海，是人体内30万亿的奥秘细胞！每一次技术突破，都是我们向“绝症”发起的新一轮冲锋号！

回望中国创新药的发展：十年前，以仿制药为主，创新药年批准数量仅10款左右。药品市场总规模不足万亿，创新药占比低于10%，严重依赖进口药物。对外授权交易首付款通常不足1亿美元，仅极个别药物能进入国际临床。

今天，中国的创新药强势崛起，2024年获批创新药达92款。市场规模近2万亿，创新药占比提升至24%。医保目录中国产创新药数量首次超过进口药。对外授权交易蓬勃开展，首付款纪录已突破40亿美元，很多中国企业实现了在欧美市场的商业化布局。尤其在基因细胞治疗领域：中国临床研究数量占全球50%，治疗患者数稳居世界前二！

这是一条从依赖进口到自主研发、从跟随仿制到全球领先的奋进之路！正如习近平总书记所言：“科技是战胜困难的有力武器。”我和团队的故事，始于清华实验室，成于“让癌症不再是绝症”的使命召唤。

面对当前中国每年新发癌症患者超400万，但基因细胞药物的覆盖率不足1%的现实，我们的2030愿景是推动10款覆盖血液瘤/实体瘤/自身免疫病的新药上市，成本降至10万元/针，让基因细胞治疗从“奢侈品”变为更多患者可及的“生命希望”！

同学们，站在未名湖畔眺望未来，你们或许正面临与我当年相似的选择：是走向一条学术道路，还是踏入充满未知但也可能创造无限可能的产业深海？我想用两个故事作为今天的结尾：

第一个故事：2015年，在我们天使轮融资路演后，盛景资本的彭志强先生问我：“如果你们失败了怎么办？” 我当时的回答是：“即使我们失败了，后来者也会踩着我们的经验，继续前进。”

第二个故事：2022年，一位年仅27岁、被医生宣判“仅剩三个月生命”的晚期淋巴瘤患者，通过我们的CAR-T治疗重获新生。令人无比震撼和欣慰的是，后来在我们的专业支持下，他成功孕育了新生命。这位患者的故事，以及我们十年间有效救治的400多名患者，正是支撑我们走过漫长而艰难旅程的最强动力。当然，面对每年400万新发患者，这还只是起点。

科学家与创业者的区别在哪里？科学家探索真理，创业者则致力于把真理铸成救人的工具。而对抗癌症的征途，永无终点！当癌症不再是绝症，我们还将继续迎战阿尔茨海默症、罕见病乃至衰老本身…… 这，正是创业最迷人的地方：它是一场用生命兑换可能性、永无止境的“无限游戏”！

现在，这张“无限游戏”的入场券，就在你们手中！十年前，我在清华“校长杯”创业大赛路演中曾说：“若能为攻克癌症尽一份力，此生无憾！”十年过去，初心未改。今天，我们正站在中国创新药的黄金时代：药品上市许可持有人制度（MAH）等政策鼎力支持，资本在CGT领域融资已超千亿，巨大的临床需求亟待满足。这是前所未有的机遇！

同学们，青春最燃的模样，是在人类对抗疾病的伟大征途上，刻下属于中国的、闪耀的答案！

站在这里，我不禁想起钱学森前辈的箴言：“科技创新不是百米冲刺，而是接力长跑。”我们这一棒已经跑了十年，但这场关乎生命的长跑远未结束。我热切地期待，未名湖畔的青年力量，能够接过接力棒，加入这场生命的接力！

让癌症不再是绝症——未来有我，更应有你！